罕見病新進(jìn)展手機(jī)版

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【罕見百科】

收錄國內(nèi)外罕見病診療指南，各類罕見病知識(shí)持續(xù)更新；分享名院名醫(yī)診療經(jīng)驗(yàn)為臨床診療提供參考

【罕見好課】

權(quán)威專家打造，從診斷、治療、康復(fù)到護(hù)理全程全方位的罕見病系統(tǒng)專業(yè)課程，助力罕見病規(guī)范診療

【藥品寶典】

綜合國內(nèi)外罕見病藥品信息，競爭鎖定對癥藥物

【罕見名醫(yī)】

展示大咖風(fēng)采，罕見病患者尋醫(yī)問診不迷路，快速找到對癥名醫(yī)

罕見病新進(jìn)展手機(jī)版亮點(diǎn)

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3、收錄國內(nèi)外罕見病診療指南，各類罕見病知識(shí)持續(xù)更新；

4、權(quán)威專家打造，從診斷、治療、康復(fù)到護(hù)理全程全方位的罕見病系統(tǒng)專業(yè)課程，助力罕見病規(guī)范診療

罕見病相關(guān)

35種罕見病“全球無藥” 上藥將建設(shè)罕見病藥物研發(fā)與保供基地

全球約7000多種罕見病，患者約3億人口，50%為兒童。目前已上市500多種罕見病藥物，覆蓋10%左右疾病。中國《第一批罕見病目錄》中共121種疾病，其中“境內(nèi)有藥”約94種；“境外有藥、境內(nèi)無藥”約13種；“全球無藥”涉及35種疾病。

罕見病藥物研發(fā)成本高、患病人群少、預(yù)期回報(bào)少，企業(yè)研發(fā)積極性不高，全球范圍患者都面臨用藥短缺的局面。但與會(huì)專家認(rèn)為，罕見病藥物市場潛力客觀，罕見病領(lǐng)域正逐漸引起關(guān)注。

中國罕見病聯(lián)盟執(zhí)行理事長李林康認(rèn)為，目前在目錄中的121種罕見病，有76種在藥物研發(fā)上處于沒有進(jìn)展的狀態(tài)，這對藥企來說有很大的空間。從政策導(dǎo)向看，國家無論是在資金扶持還是審批加速方面，都在提速。比如，氘丁苯那嗪是一款境外罕見病藥物，從向中國藥監(jiān)局提交上市到進(jìn)入國家醫(yī)保目錄，僅用了一年時(shí)間。羅氏、阿斯利康、默沙東等跨國藥企都在加大布局中國罕見病市場。

上海醫(yī)藥是目前國內(nèi)擁有罕見病藥品批文最多的企業(yè)，共有21個(gè)罕見病藥品品種，涉及34個(gè)罕見病病癥。今年初，上海醫(yī)藥成立罕見病平臺(tái)公司上藥睿爾藥品有限公司。上海醫(yī)藥研發(fā)管理中心副主任、上藥睿爾總經(jīng)理文彬介紹，目前平臺(tái)已整合上海醫(yī)藥已有罕見病藥品資源，與國外內(nèi)研發(fā)機(jī)構(gòu)、企業(yè)積極對接，引入前沿創(chuàng)新品種。

“我們將建設(shè)四大基地，即全國重要的罕見病藥物創(chuàng)新研發(fā)基地、具有全球影響力的罕見病藥物轉(zhuǎn)化基地、罕見病藥物高端國際化生產(chǎn)基地以及急需罕見病藥品的保供基地。建設(shè)一批重大創(chuàng)新平臺(tái)，從研發(fā)、中試、臨床、產(chǎn)業(yè)化等形成完整創(chuàng)新孵化平臺(tái)，發(fā)揮龍頭企業(yè)帶動(dòng)效應(yīng)，以融產(chǎn)結(jié)合推動(dòng)罕見病項(xiàng)目轉(zhuǎn)化與落地�！�